这些最初以医务人员咨询与信息交换平台起步的公司在向实体落地的过程中，第三方检验机构成为了它们紧盯的目标。

据EvaluatePharma预计，2020年Strensiq销售额会超过8亿美元，Kanuma会超过7亿美元。罗氏的Esbriet被分析师视为未来在罕见疾病药物第三位，预计销售收入24亿美元。

一项EvaluatePharma报告强调，包括肿瘤适应症的罕见疾病药物占据了2014年药品总销售的14%，预计到2020年上升到19%。未来的明星品种Alexion公司是肿瘤外罕见疾病的两位领导者之一，另一位是赛诺菲下属健赞公司，拥有3只酶替代疗法——Cerezyme、Myozyme和Fabryzyme，总销售收入与Soliris大致相同。EvaluatePharma的分析抛出了几个异常案例——梯瓦制药公司的多发性硬化症药物Copaxone进入榜单，而其他大多数MS药物却没有进入。2011年以4.7亿美元收购Enobia公司获得Strensiq。现在的问题是，医药行业将其重点集中在罕见疾病药物开发上，这种状态能持续多久?。

Strensiq和Kanuma两者都是针对威胁生命的和超罕见代谢紊乱的长期酶替代疗法，目前还没有其他药物获得批准。届时，Alexion公司将会获得批准3款产品4个适应症，此前该公司的Soliris(eculizumab,依库珠单抗)已经获得批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合症(aHUS)。目前，安进的Repatha极可能在8月27日获得FDA批准。

安进 VS 赛诺菲/Regeneron，PCSK9价格战一触即发 2015-08-16 06:00 · 陈莫伊 据悉，赛诺菲/ Regeneron的Praluent每年治疗费约15000美元。在欧洲，EMA及下属CHMP支持这2个药物用于他汀类药物耐受和不耐受的患者群体。最后，值得一提的是，在PCSK9抑制剂市场并不是只有这三家公司在竞争，辉瑞也是其中一员，其bococizumab尚处于III期临床。尽管美国的适应范围更小，但是当两家同时拿下两大市场时，真正的价格战将一触即发。

而在美国，FDA及其委员会仅支持用于他汀类药物耐受的患者群体。其中，美国保险巨头Aetna和UnitedHealth Group对哪些病人有资格获取Praluent有不同的观点。

此外，美国最大的药品福利管理机构Express Scripts表示，这几个PCSK9抑制剂类降脂药基本上可以互换，这一表态也暗指该机构在与药企讨价还价时将处于有利地位。市场前景广阔此前，据Datamonitor Healthcare统计预测，2021年，美、日、法、德、意、英、西班牙七大市场降血脂药销售额将高达295.4亿美元。7月23日，安进公司宣布，其全新降脂药Repatha™（evolocumab）已获得了欧盟的上市许可。不过几天后，对手赛诺菲/ Regeneron家的同类药物Praluent也成了首个撬开FDA大门的PCSK9抑制剂。

其中，PCSK9抑制剂类降脂药将成为最具吸金能力的药物，销售额高达114.7亿美元。这让Repatha成为了世界上首个获批的PCSK9抑制剂。CVS Chief Medical Officer Troyen Brennan美国连锁药房CVS Health的首席医疗官Troyen Brennan宣布，公司只接受价格较低的药物。价格战一触即发据悉，赛诺菲/ Regeneron的Praluent每年治疗费约15000美元

对于这个初期市场，我们有很多迷惑。研究发现，使用移动医疗技术减肥的人比靠自己减肥的人在短期之内可以减掉更多的体重。

一项新研究写道，如今没有足够的证据表明移动医疗技术能真正改变人们的健康。自我监控可以使人们更认真地对待他们的生活习惯，同时移动医疗给人们反馈自己在做什么，哪些需要改善，并显示改善是否有效。

研究小组同样留意到，没有足够的研究表明可穿戴设备监控身体行为可以帮助人们变得更积极。一项新研究写道，如今没有足够的证据表明动医疗技术可真正改变人们的健康。此外，美国心脏协会补充道，目前在对糖尿病、高血压或胆固醇类疾病的管理上，美国移动医疗技术很少、甚至完全没有进行研究。移动医疗技术看起来前途无量，但它真的有效吗？ 2015-08-18 06:00 · 280144 目前，移动医疗发展还非常初期，但是这个领域异常火热，中美都是如此。具体来说，目前的技术相当于提出了目标概述，例如，Lifes Simple 7（一款心脏健康APP）就列出了改善心脏健康的清单，包括营养、体育锻炼、体重管理、避免烟草烟雾、降低血糖、控制胆固醇和高血压等。尽管缺乏移动医疗技术有效性的证据，但有报告称，超过20%的美国成年人利用该技术来跟踪他们的健康，五分之一的成年人至少拥有一个健康APP。

移动医疗技术是一个非常活跃的技术，人们需要更好地理解如何使用移动医疗设备和应用程序，以及使用的原因，哪些人使用，哪些因素可使人们持续使用等。但作者注意到，并没有公开的数据显示这些减肥的效果在超过12个月后能否维持。

到目前为止，一些移动医疗技术在短期内很有前景，但仍需要更多的研究来证明该技术的长期影响，因为变化是一个长期的过程。但这些新工具也有一些缺点，尽管作为商业产品，它拥有大量的消费者，但对产品的有效性和安全性知之甚少，这意味着人们根本不知道这会给他们带来什么结果。

本文部分内容来自新康界。作者回顾了近十年在移动医疗技术上的随机临床研究和Mate分析，值得注意的是，大多数研究是短期的且样本有限。

例如，移动医疗在追踪饮食、体力劳动等方面发挥重要的作用，但这与自我监控行为息息相关。与此同时，美国心脏协会表示，借助手机戒烟应用程序给用户发送戒烟提醒短信，使用户的戒烟成功率提高了一倍，但90%以上的戒烟应用程序使用者在6个月后戒烟失败了。目前，移动医疗发展还非常初期，但是这个领域异常火热，中美都是如此。尽管移动医疗技术无处不在，消费者应该知道目前没有足够的科学证据表明它的长期有效性。

该文章作者表示，移动医疗技术的研究仍处于非常初级的阶段，还需要很多研究才能理解其在预防心血管疾病中的作用。移动医疗技术的一些优点是便携式和便宜，另外一些优点是，该技术平台通常允许用户与其他人连接，比如朋友、医生或营养师，这些人可以给与他们支持和指导。

没有足够证据证明移动医疗技术的长期有效性近日，美国心脏协会在《循环》杂志上发表的科学声明称，智能手机应用程序和可穿戴设备可以帮助人们选择健康的生活方式，但对这些技术如何有效减少心脏病和中风的危险因素的研究数据依然有限。消费者对移动医疗有效性和安全性知之甚少许多生活习惯可以改变人们的健康，同时这些生活习惯也是移动医疗技术所需的自我监控行为

百健（Biogen）公司开发的同类药物BIIB037（aducanumab）也在研究中表现出了不俗的疗效。公司表示，公司对这一项目抱有很高的期望。

出于保证这一研究的完整性的考虑，礼来公司才做出了以上决定。今年早些时候，他与该项目的一些研究人员离开了UCSD，转到南加州大学工作。而制药巨头罗氏也在这一领域紧随其后。促使礼来公司做出这一决定的原因并不是该药物前景黯淡，而是UCSD负责这一项目的主要负责人Paul Aisen转投南加州大学的怀抱。

而2014年Alzheimers Research UK的一份调查报告则显示，2002年-2012年的十年中，各大生物医药公司曾先后尝试了244种药物，最终只有一种药物获得FDA批准。推荐阅读：Eli Lilly (LLY) Cuts Ties With University of California, San Diego (UCSD) on $100 Million Alzheimers Program。

跳槽引发的血案：礼来公司与加州大学终止1亿美元的研究合作 2015-08-15 06:00 · 李亦奇 制药巨头礼来公司最近宣布，公司结束了与加州大学圣迭戈分校关于开发基于以淀粉样蛋白为靶点的用于阿尔兹海默症药物合作协议，协议价值曾高达1亿美元。回顾阿尔兹海默症药物研发历史，我们可以看到一系列令人近乎绝望的数字。

目前尚没有有效手段能够治疗这一疾病，临床上也仅有数种药物能够延缓病情发展。不过，以阿尔兹海默症为代表的神经退行性疾病一直是药物研发中的重灾区。